分析了2.1萬余名患者數據，國內首個血友病診治報告在線發布

近日，《中國血友病診治報告2023》在線發布。這是國內首個血友病診治報告，首次全面總結了中國血友病領域臨床研究以及醫療保障方面的進展，并分析了不足之處，為進一步提高中國血友病診療水平指明了方向，同時也為國內外相關學科的學術交流提供了平臺。

上述報告由中國醫學科學院血液病醫院教授楊仁池及上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院教授王學鋒牽頭，聯合中國醫學科學院北京協和醫院、首都醫科大學附屬北京兒童醫院、南方醫科大學南方醫院、山東省血液中心、中國科學技術大學附屬第一醫院等機構發布。

血友病是一種罕見的X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，可分為血友病A和血友病B這2種，前者為凝血因子Ⅷ缺乏，后者為凝血因子Ⅸ缺乏，分別因相應的凝血因子基因突變所致。

報告指出，中國血友病患病率在（2.733.09）/10萬。2009年，原國家衛生部決定建立血友病病例信息管理制度，并指定中國醫學科學院血液病醫院作為國家血友病病例信息管理中心，負責全國血友病患者信息和凝血因子類制品供需信息的管理工作，協助制定相關標準和方案，同時建立省級血友病病例信息管理中心。

國家血友病病例信息管理中心對2007年至2019年期間納入全國血友病登記系統的血友病A患者的數據進行整理后，將來自31個?。ㄖ陛犑校┑?7779例血友病A患者納入分析。結果顯示，99.99%的血友病A患者為男性，且28.3%的患者有血友病A家族史。在中國有因子活性信息的血友病A患者中（13116例），重型占49.7%，中間型占36.5%，輕型占13.8%。

對2007年至2021年間全國血友病登記系統登記的3782例血友病B患者的數據分析表明，<18歲的患者占43.5%，≥18歲的患者占56.5%；27.1%的患者有家族史，32.8%患者無家族史，其余40.2%患者家族史不詳。重型及輕型血友病B患者關節出血的發生率分別為78.8%及73.6%，關節畸形的發生率分別為48.2%及43.6%。常見的出血關節依次為膝、踝、肘關節。

報告同時指出，目前，中國的血友病治療已經往更高療效的較高劑量預防及個體化預防治療邁進。近年來，中國的血友病關懷水平有了較大的改善。目前，大部分血友病替代治療藥物已被納入基本醫療保險中，加上慈善事業的發展，促進了多方共付的形成。很多地區的患者，尤其是經濟較發達地區的患者，藥物可及性大大提高。血友病在被納入門診特殊病后，患者在門診即可享受住院相同的報銷比例，減少了住院的比例及需急診處理的比例。