紅星觀察｜2023國(guó)家醫(yī)保藥品目錄談判結(jié)束，罕見病藥突圍幾何？

紅星觀察｜2023國(guó)家醫(yī)保藥品目錄談判結(jié)束，罕見病藥突圍幾何？

2023年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整的現(xiàn)場(chǎng)談判和競(jìng)價(jià)環(huán)節(jié)已經(jīng)結(jié)束。9月的國(guó)家醫(yī)療保障局例行新聞發(fā)布會(huì)上，國(guó)家醫(yī)保局醫(yī)藥管理司司長(zhǎng)黃心宇曾表示，預(yù)計(jì)將于今年12月初公布目錄調(diào)整結(jié)果。

據(jù)了解，今年的申報(bào)范圍再次向罕見病患者、兒童等特殊人群適當(dāng)傾斜。從去年開始，申報(bào)條件單設(shè)罕見病治療藥品，以及納入國(guó)家鼓勵(lì)仿制藥品目錄或鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單的藥品，這兩項(xiàng)沒(méi)有五年半內(nèi)的批準(zhǔn)上市時(shí)間限制。今年通過(guò)形式審查的罕見病藥有20多個(gè)。

資料配圖 據(jù)視覺中國(guó)

罕見病藥歷來(lái)為“國(guó)談”關(guān)注焦點(diǎn)，罕見病患者群體熱切期望他們使用的自費(fèi)藥能進(jìn)醫(yī)保。但資源有限的國(guó)家基本醫(yī)保，必須在不放棄任何一個(gè)小群體的同時(shí)，牢牢把握“保基本”的定位。

華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院藥品政策與管理研究中心主任陳昊近日向紅星新聞透露，今年罕見病藥，有一批沒(méi)過(guò)專家評(píng)審階段，最終有數(shù)個(gè)談判成功。他表示，醫(yī)保目錄畢竟是一個(gè)有限的目錄，目錄調(diào)整現(xiàn)在主要的目標(biāo)就是調(diào)結(jié)構(gòu)、補(bǔ)短板。他認(rèn)為，相比是否納入罕見病目錄，國(guó)家醫(yī)保局更多的考量點(diǎn)還是費(fèi)用。

一支神經(jīng)母細(xì)胞瘤注射液近6萬(wàn)

罕見病患兒家長(zhǎng)盼進(jìn)醫(yī)保

聚集在山東省腫瘤醫(yī)院的一批神經(jīng)母細(xì)胞瘤的患兒家長(zhǎng)，就對(duì)紅星新聞表達(dá)了希望達(dá)妥昔單抗β注射液進(jìn)醫(yī)保的殷切心情。

來(lái)自遼寧的彭女士（化姓）4歲的女兒患有神經(jīng)母細(xì)胞瘤，她告訴紅星新聞?dòng)浾撸_(dá)妥昔單抗β注射液一支59598元，一輪要3支，加上治療費(fèi)一輪費(fèi)用在20萬(wàn)元左右。彭女士估計(jì)治療總共自費(fèi)了100萬(wàn)元左右，其中三輪達(dá)妥昔單抗β免疫治療就占了60萬(wàn)元。

“我們也知道醫(yī)保不可能報(bào)銷所有費(fèi)用，但是我們就希望這個(gè)藥能夠進(jìn)醫(yī)保?！迸砼空f(shuō)，她家的基本醫(yī)保買在遼寧老家，享受到的醫(yī)保異地結(jié)算越來(lái)越方便，今年的一個(gè)明顯感受是，醫(yī)保報(bào)得更高了。

近年各地紛紛推出的惠民保往往是大病患者在國(guó)家基本醫(yī)保之外的一大“救命稻草”。彭女士說(shuō)，有的病友把醫(yī)保買在了濟(jì)南，去年買了濟(jì)南的惠民保齊魯保，其特藥目錄納入了達(dá)妥昔單抗β注射液，“做一輪省一支藥錢”。但她說(shuō)，今年齊魯保也不報(bào)達(dá)妥昔單抗β注射液了，有人轉(zhuǎn)去了煙臺(tái)買惠民保。

據(jù)悉，神經(jīng)母細(xì)胞瘤是好發(fā)于兒童的一種顱外實(shí)體惡性腫瘤。85%患者確診年齡小于5歲，超過(guò)半數(shù)患者為高危型。高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤疾病侵襲性強(qiáng)、治療難度大，常被稱作“兒童腫瘤之王”，但目前國(guó)家醫(yī)保藥品目錄內(nèi)無(wú)任何治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤藥物。而2021年上市的達(dá)妥昔單抗β被列入國(guó)家《第一批臨床急需境外新藥名單》，是國(guó)內(nèi)首個(gè)上市的靶向GD2單抗，目前適應(yīng)癥為初治高危和復(fù)發(fā)或難治性神經(jīng)母細(xì)胞瘤。

達(dá)妥昔單抗β注射液。受訪者供圖

達(dá)妥昔單抗β沒(méi)有按罕見病藥申報(bào)條件申請(qǐng)，而只按一般新藥申報(bào)。6月公布的申報(bào)規(guī)則中，為罕見病單設(shè)的條件要求罕見病為《第一批罕見病目錄》所收錄，而神經(jīng)母細(xì)胞瘤剛剛在今年9月被《第二批罕見病目錄》納入。不過(guò)，藥企在申報(bào)材料中也強(qiáng)調(diào)了神經(jīng)母細(xì)胞瘤是罕見病。

除了免疫治療，彭女士的女兒已經(jīng)經(jīng)歷了多輪化療、放療，做過(guò)了移植，剛做完第一輪CART治療，家長(zhǎng)們還組團(tuán)買國(guó)外的藥?！疤靸r(jià)”CART療法也是近年熱議的“國(guó)談”明星，但進(jìn)目錄希望十分渺茫。

哪些罕見病藥物該納入醫(yī)保？

專家：更多的考量點(diǎn)還是費(fèi)用

“對(duì)罕見病來(lái)說(shuō)，始終永恒不變的話題就是，到底哪些罕見病要納入醫(yī)保。是以國(guó)家衛(wèi)健委公布的第一批第二批目錄為準(zhǔn)，還是醫(yī)保的支付閾值內(nèi)或者支付意愿范圍內(nèi)達(dá)標(biāo)的都可以進(jìn)？這個(gè)爭(zhēng)議非常大?！?/p>

陳昊表示，國(guó)內(nèi)有不少專家反對(duì)設(shè)目錄。把罕見病用目錄、清單的方式管理和區(qū)分，存在一定倫理障礙。而據(jù)他觀察，國(guó)家醫(yī)保局更多的考量點(diǎn)還是費(fèi)用，而不是罕見病目錄納入。

在對(duì)通過(guò)初步形式審查的藥品名單解讀中，國(guó)家醫(yī)保局連續(xù)三年對(duì)“天價(jià)藥”表態(tài)為：國(guó)家醫(yī)保局確保新增進(jìn)入目錄的藥品都符合“?；尽钡亩ㄎ唬瑘?jiān)持盡力而為、量力而行。一些價(jià)格較為昂貴的藥品通過(guò)了初步形式審查僅表示該藥品符合申報(bào)條件，只有談判或競(jìng)價(jià)成功才能被納入目錄。

9月1日，國(guó)家醫(yī)保局公布通過(guò)形式審查的藥品名單，確定了386個(gè)藥品通過(guò)形式審查，包括222個(gè)目錄外藥品和164個(gè)目錄內(nèi)藥品。

在申報(bào)、形式審查后，醫(yī)保藥品目錄調(diào)整還要經(jīng)過(guò)專家評(píng)審、談判/競(jìng)價(jià)、公布結(jié)果階段。簡(jiǎn)易續(xù)約者無(wú)需經(jīng)過(guò)談判或競(jìng)價(jià)。據(jù)央視新聞報(bào)道，168種藥品進(jìn)行了談判和競(jìng)價(jià)，包括148場(chǎng)獨(dú)家藥品談判和20場(chǎng)非獨(dú)家藥品競(jìng)價(jià)。

2021年7月14日，江蘇常州，醫(yī)保定點(diǎn)藥店醫(yī)藥零售專柜。據(jù)ICphoto

資源有限必然兩難

應(yīng)尋求最大公約數(shù)，保證程序正義

“對(duì)于罕見病，乃至所有大病，具體到某一個(gè)患者身上都是百分之百的負(fù)擔(dān)和痛苦，但是站在宏觀管理的角度上，資源太有限了?！?/p>

陳昊表示，醫(yī)保目錄是一個(gè)有限的目錄，在多發(fā)常見病或者說(shuō)一些受益面更大的病沒(méi)有得到充分保障的情況下，要不要把資源騰挪出來(lái)去保障罕見病，是一個(gè)兩難的問(wèn)題。“究竟是保多發(fā)常見病一萬(wàn)個(gè)人還是保一兩百萬(wàn)費(fèi)用的一兩個(gè)人，這個(gè)顯然會(huì)有考量，這也是衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估和藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)天然存在的障礙。在兩難的情況下，我們只能去尋求最大公約數(shù)，就是程序上要正義。”

幾乎所有罕見病藥企在申報(bào)材料“公平性信息”中的“符合‘?；尽瓌t描述”部分都會(huì)表示，罕見病發(fā)病率低，人數(shù)少，對(duì)醫(yī)?；鹩绊懹邢?。

“所以在沒(méi)解決這個(gè)問(wèn)題之前，我們只能按照現(xiàn)有的做法去做，立足?；荆瑲v經(jīng)完整的一整套流程去談判，今年最終有數(shù)個(gè)罕見病藥談成。那么患者怎么辦？還是回到老問(wèn)題，得發(fā)動(dòng)全社會(huì)多層次、多渠道、多方式、多維度、多元化的支付方式。這需要由政府、企業(yè)、社會(huì)等各方合作，鞏固完善多重保障機(jī)制?！标愱徽f(shuō)。

破解高價(jià)藥支付難題、解決大病救助問(wèn)題，還是要回到從基本醫(yī)保、大病醫(yī)療保險(xiǎn)、醫(yī)療救助到商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)、社會(huì)慈善救助的多層次保障體系。陳昊表示，適當(dāng)傾斜罕見病更多還是從人文價(jià)值、社會(huì)價(jià)值、科學(xué)價(jià)值出發(fā)。

當(dāng)然，并非所有的罕見病藥都必然是高成本、高費(fèi)用、高價(jià)格的，陳昊指出，有的也和企業(yè)的定價(jià)策略有關(guān)。對(duì)于今年專家評(píng)審階段淘汰了一批包括罕見病藥在內(nèi)的申報(bào)藥品，陳昊表示，有些藥企有投機(jī)行為，“價(jià)格高到瞠目結(jié)舌”，超出了公允。

紅星新聞?dòng)浾?胡伊文 北京報(bào)道

編輯 何先鋒 責(zé)編 官莉

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