首次用通用型CAR-T治療自身免疫疾病，中國(guó)科學(xué)家當(dāng)選Nature年度十大人物

首次用通用型CART治療自身免疫疾病，中國(guó)科學(xué)家當(dāng)選Nature年度十大人物

當(dāng)?shù)貢r(shí)間2024年12月9日，《自然》（Nature）公布了2024年度十大人物。其中，有兩位來(lái)自中國(guó)的科學(xué)家，分別是海軍軍醫(yī)大學(xué)第二附屬醫(yī)院（上海長(zhǎng)征醫(yī)院）風(fēng)濕免疫科主任醫(yī)師徐滬濟(jì)，中國(guó)科學(xué)院國(guó)家天文臺(tái)研究員、嫦娥六號(hào)任務(wù)工程副總設(shè)計(jì)師李春來(lái)。

當(dāng)?shù)貢r(shí)間2024年12月9日，Nature發(fā)布了2024年度十大人物。

《自然》這一榜單旨在選出十位在一年重大科學(xué)事件中占有一席之地的人物。《自然》稱贊徐滬濟(jì)：一位醫(yī)生兼研究員勇敢嘗試了自身免疫性疾病的革命性療法。

據(jù)澎湃新聞此前報(bào)道，北京時(shí)間2024年7月16日，徐滬濟(jì)教授團(tuán)隊(duì)在《細(xì)胞》（Cell）在線發(fā)表原創(chuàng)臨床研究成果，介紹了使用一種革命性的CART細(xì)胞療法來(lái)治療自身免疫病——在國(guó)際上首次揭示使用異體通用型CART治療風(fēng)濕免疫性疾病。

風(fēng)濕病是指一大類系統(tǒng)性的自身免疫病，包括常見的類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、強(qiáng)直性脊柱炎、系統(tǒng)性紅斑狼瘡等。徐滬濟(jì)團(tuán)隊(duì)研究中的首批患者，為壞死性肌炎和系統(tǒng)性硬化癥這兩個(gè)風(fēng)濕免疫性疾病。

徐滬濟(jì) Nature官網(wǎng) 圖

徐滬濟(jì)研究團(tuán)隊(duì)使用邦耀生物生成的由健康供者來(lái)源的T細(xì)胞，經(jīng)過(guò)基因工程改造，制備出針對(duì)B淋巴細(xì)胞CD19的通用型靶向CART細(xì)胞藥物（TyU19）。首批患者一共3位，完成第一次治療后，徐滬濟(jì)表示自己忐忑不安、睡不著覺(jué)，因?yàn)檫@些病例都是病情很重的患者。

接受治療兩周后，第一位患者——患有免疫介導(dǎo)的壞死性肌炎（IMNM）的女性——告訴護(hù)士，她有力氣抬手臂和梳頭了。其他兩位患者是男性，患有彌漫型系統(tǒng)性硬化癥，他們的癥狀也開始減退。六個(gè)多月后，3位患者的病情都得到了長(zhǎng)期緩解。“我們終于放松了一點(diǎn)。”徐滬濟(jì)說(shuō)。

多年來(lái)，CART細(xì)胞療法在治療血液腫瘤、自身免疫病方面已顯示出巨大的潛力。2017年以來(lái)，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)6款CART細(xì)胞療法上市，用于治療白血病、淋巴瘤等血液類癌癥。近年來(lái)，CART細(xì)胞療法在系統(tǒng)性紅斑狼瘡、多發(fā)性硬化癥等自身免疫病方面也展現(xiàn)了巨大前景。

但是，這種療法通常依賴于個(gè)人自身的免疫細(xì)胞，目前已上市的CART細(xì)胞療法均使用來(lái)自患者自身的免疫細(xì)胞進(jìn)行基因工程改造，這使得該療法極其昂貴且耗時(shí)耗力。比如，2023年，德國(guó)的一個(gè)團(tuán)隊(duì)披露，他們已經(jīng)使用CART細(xì)胞治療了至少15名患有多種自身免疫性疾病的患者，取得了成功。

而徐滬濟(jì)團(tuán)隊(duì)的研究，則使用健康捐贈(zèng)者的供體細(xì)胞（而不是患者自身細(xì)胞）來(lái)源的CART細(xì)胞療法治療自身免疫病患者。這種通用型CART細(xì)胞產(chǎn)品，是大規(guī)模生產(chǎn)CART細(xì)胞療法治療自身免疫病邁出的關(guān)鍵第一步，有望大幅提高CART細(xì)胞療法的可及性。

在論文中，徐滬濟(jì)團(tuán)隊(duì)報(bào)道了前三名患者的治療情況，三名患者在治療后6個(gè)月的隨訪中癥狀持續(xù)改善。臨床觀察和實(shí)驗(yàn)室檢查證實(shí)，靶向CD19的通用型CART細(xì)胞治療安全性良好。

2024年10月，徐滬濟(jì)在接受澎湃新聞?dòng)浾卟稍L時(shí)透露：“目前我們已經(jīng)使用不同類型的異體通用型CAR細(xì)胞治療了24例患者，取得了預(yù)期的療效。”

徐滬濟(jì)告訴記者，研究展示了異體通用型CART細(xì)胞療法在有效性和安全性方面的巨大潛力，標(biāo)志著免疫性疾病的治療已進(jìn)入新階段。隨著未來(lái)研究的深入和臨床試驗(yàn)的擴(kuò)展，有理由期待這一療法將為更多患者帶來(lái)福音。

澎湃新聞?dòng)浾?李佳蔚

(本文來(lái)自澎湃新聞，更多原創(chuàng)資訊請(qǐng)下載“澎湃新聞”APP)