首次用通用型CAR-T治療自身免疫疾病，中國科學家當選Nature年度十大人物

當地時間2024年12月9日，《自然》（Nature）公布了2024年度十大人物。其中，有兩位來自中國的科學家，分別是海軍軍醫大學第二附屬醫院（上海長征醫院）風濕免疫科主任醫師徐滬濟，中國科學院國家天文臺研究員、嫦娥六號任務工程副總設計師李春來。

當地時間2024年12月9日，Nature發布了2024年度十大人物。

《自然》這一榜單旨在選出十位在一年重大科學事件中占有一席之地的人物。《自然》稱贊徐滬濟：一位醫生兼研究員勇敢嘗試了自身免疫性疾病的革命性療法。

據澎湃新聞此前報道，北京時間2024年7月16日，徐滬濟教授團隊在《細胞》（Cell）在線發表原創臨床研究成果，介紹了使用一種革命性的CART細胞療法來治療自身免疫病——在國際上首次揭示使用異體通用型CART治療風濕免疫性疾病。

風濕病是指一大類系統性的自身免疫病，包括常見的類風濕關節炎、強直性脊柱炎、系統性紅斑狼瘡等。徐滬濟團隊研究中的首批患者，為壞死性肌炎和系統性硬化癥這兩個風濕免疫性疾病。

徐滬濟 Nature官網 圖

徐滬濟研究團隊使用邦耀生物生成的由健康供者來源的T細胞，經過基因工程改造，制備出針對B淋巴細胞CD19的通用型靶向CART細胞藥物（TyU19）。首批患者一共3位，完成第一次治療后，徐滬濟表示自己忐忑不安、睡不著覺，因為這些病例都是病情很重的患者。

接受治療兩周后，第一位患者——患有免疫介導的壞死性肌炎（IMNM）的女性——告訴護士，她有力氣抬手臂和梳頭了。其他兩位患者是男性，患有彌漫型系統性硬化癥，他們的癥狀也開始減退。六個多月后，3位患者的病情都得到了長期緩解。“我們終于放松了一點。”徐滬濟說。

多年來，CART細胞療法在治療血液腫瘤、自身免疫病方面已顯示出巨大的潛力。2017年以來，美國FDA已批準6款CART細胞療法上市，用于治療白血病、淋巴瘤等血液類癌癥。近年來，CART細胞療法在系統性紅斑狼瘡、多發性硬化癥等自身免疫病方面也展現了巨大前景。

但是，這種療法通常依賴于個人自身的免疫細胞，目前已上市的CART細胞療法均使用來自患者自身的免疫細胞進行基因工程改造，這使得該療法極其昂貴且耗時耗力。比如，2023年，德國的一個團隊披露，他們已經使用CART細胞治療了至少15名患有多種自身免疫性疾病的患者，取得了成功。

而徐滬濟團隊的研究，則使用健康捐贈者的供體細胞（而不是患者自身細胞）來源的CART細胞療法治療自身免疫病患者。這種通用型CART細胞產品，是大規模生產CART細胞療法治療自身免疫病邁出的關鍵第一步，有望大幅提高CART細胞療法的可及性。

在論文中，徐滬濟團隊報道了前三名患者的治療情況，三名患者在治療后6個月的隨訪中癥狀持續改善。臨床觀察和實驗室檢查證實，靶向CD19的通用型CART細胞治療安全性良好。

2024年10月，徐滬濟在接受澎湃新聞記者采訪時透露：“目前我們已經使用不同類型的異體通用型CAR細胞治療了24例患者，取得了預期的療效。”

徐滬濟告訴記者，研究展示了異體通用型CART細胞療法在有效性和安全性方面的巨大潛力，標志著免疫性疾病的治療已進入新階段。隨著未來研究的深入和臨床試驗的擴展，有理由期待這一療法將為更多患者帶來福音。

澎湃新聞記者 李佳蔚

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