國(guó)產(chǎn)氯巴占上市，對(duì)罕見(jiàn)病用藥就要有“罕見(jiàn)力度”- 新京報(bào)快評(píng)

國(guó)產(chǎn)氯巴占上市，對(duì)罕見(jiàn)病用藥就要有“罕見(jiàn)力度”| 新京報(bào)快評(píng)

罕見(jiàn)病藥品概念圖。圖/IC photo

“祝賀國(guó)產(chǎn)氯巴占成功上市！”“終于又為癲癇患者解決了一個(gè)難題。”“真的很感動(dòng)，謝謝每一個(gè)為此努力過(guò)的人……”據(jù)人民日?qǐng)?bào)健康客戶(hù)端報(bào)道，10月22日，在國(guó)產(chǎn)氯巴占片上市發(fā)布會(huì)上，一條條祝賀氯巴占上市的評(píng)論不斷刷新著，這是不少罕見(jiàn)癲癇病患兒家屬期待已久的事情。

雖然氯巴占是一種小眾藥品，但近年來(lái)該藥多次引發(fā)社會(huì)的廣泛關(guān)注。以前與氯巴占有關(guān)的多為負(fù)面消息，比如又有罕見(jiàn)癲癇病患兒因缺乏這種藥而陷入治療的困境、家長(zhǎng)為救罕見(jiàn)病兒購(gòu)藥涉嫌販毒等。2021年，一篇《1000多位罕見(jiàn)病患兒家屬聯(lián)名求助：我們的孩子需要氯巴占！》的文章，更是將其推上了輿論的風(fēng)口浪尖。

類(lèi)似事件的背后，是情與法之間的激烈沖突。一方面，氯巴占是罕見(jiàn)癲癇病的特效藥，沒(méi)有這種藥，患兒的癥狀極難控制，不讓患兒使用這種藥，不合情理；另一方面，氯巴占在國(guó)內(nèi)尚未合法上市，并且氯巴占具有成癮性，屬?lài)?guó)家二類(lèi)精神管制藥品，代購(gòu)和私自交易這種藥，于法不容。

為了化解這道難題，相關(guān)部門(mén)一直在努力。如果說(shuō)，國(guó)家衛(wèi)健委相繼發(fā)布《氯巴占臨時(shí)進(jìn)口工作方案》等文件，是化解燃眉之急的臨時(shí)舉措，那么此次國(guó)產(chǎn)氯巴占片上市，則屬?gòu)氐捉鉀Q問(wèn)題的長(zhǎng)遠(yuǎn)之策。除了研發(fā)進(jìn)展可圈可點(diǎn)之外，“上市”二字還預(yù)示著氯巴占在國(guó)內(nèi)已具合法身份，技術(shù)和司法層面的雙突破，將使罕見(jiàn)癲癇病患者的用藥難題迎刃而解。

2022年1月1日，醫(yī)生為患者注射諾西那生鈉注射液。新京報(bào)資料圖

民有所呼，我有所應(yīng)，針對(duì)罕見(jiàn)病患者的急難愁盼，理應(yīng)多一些特事特辦的“罕見(jiàn)力度”。事實(shí)上，國(guó)家政策也沒(méi)少對(duì)罕見(jiàn)病患者網(wǎng)開(kāi)一面，給予特殊照顧。

比如，過(guò)去治療脊髓性肌萎縮癥這種罕見(jiàn)病的諾西那生鈉注射液每針70萬(wàn)元，由于價(jià)格太貴，很多人對(duì)其大幅降價(jià)和納入醫(yī)保不抱奢望，但醫(yī)保部門(mén)敢為難為之事，該藥通過(guò)“靈魂砍價(jià)”，價(jià)格降至每針3.3萬(wàn)元，并被納入醫(yī)保。醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)后，患者只需個(gè)人支付幾千元，很多家長(zhǎng)因此喜極而泣。

再如，2022年國(guó)家醫(yī)保目錄調(diào)整，有344個(gè)藥品通過(guò)初步審查，其中罕見(jiàn)病用藥有19個(gè)，占比很大。藥品納入醫(yī)保目錄的過(guò)程嚴(yán)謹(jǐn)、要求嚴(yán)格，有時(shí)可謂百里挑一。但目前國(guó)內(nèi)67%的上市罕見(jiàn)病用藥已被納入醫(yī)保目錄，如此高納入比例，是任何一類(lèi)藥品都不曾有過(guò)的特殊待遇。

據(jù)悉，此次國(guó)內(nèi)上市的國(guó)產(chǎn)氯巴占片規(guī)格為10mg/片，每盒28片，定價(jià)84元每盒。“全球最低價(jià)格”也為經(jīng)濟(jì)困難的用藥家庭減輕了負(fù)擔(dān)。

每個(gè)生命都值得珍惜，罕見(jiàn)病患者的任何合理用藥需求都值得尊重，特事特辦地幫助他們，應(yīng)該成為常見(jiàn)行動(dòng)。

無(wú)論是自制“化合物”，還是上市氯巴占仿制藥，技術(shù)難度都比較小，更大范圍化解罕見(jiàn)病用藥難題，還要有敢啃“硬骨頭”的決心和能力。

罕見(jiàn)病用藥如此緊缺，除了市場(chǎng)交易和藥品流通等方面存在障礙之外，最根本的問(wèn)題是特效藥品種稀缺，研發(fā)進(jìn)展緩慢。因此，應(yīng)通過(guò)購(gòu)買(mǎi)研發(fā)成果、發(fā)放研發(fā)補(bǔ)貼等方式，激勵(lì)罕見(jiàn)病藥品的研發(fā)與生產(chǎn)。

罕見(jiàn)病藥品有充沛的源頭活水，有通暢的中間渠道，方能將更多質(zhì)優(yōu)價(jià)廉的特效藥、救命藥送到罕見(jiàn)病患者手中，切實(shí)護(hù)佑民眾生命健康。

撰稿 / 秋實(shí)（醫(yī)務(wù)工作者）

編輯 / 徐秋穎

校對(duì) / 趙琳