癲癇患兒藥物氯巴占正式獲批入院 每盒317元

經(jīng)濟觀察網(wǎng) 記者 張英 9月22日，北京協(xié)和醫(yī)院相關(guān)醫(yī)生向經(jīng)濟觀察網(wǎng)確認(rèn)，進口氯巴占當(dāng)日已正式進入醫(yī)院，每盒價格317元（10mg100片/盒），神經(jīng)科癲癇組授權(quán)醫(yī)生具有處方權(quán)。

氯巴占是一種用于兒童期起病難治性癲癇患者的主要藥物，最早在1970年于澳大利亞獲批，此后在100多個國家廣泛使用，不過長期以來未進入中國市場。國內(nèi)患兒家長只能通過海外代購方式購買，但自2021年以來，隨著海關(guān)查處力度加大，不少患兒面臨斷藥。

相關(guān)數(shù)據(jù)顯示，我國癲癇總體患病率4‰7‰，估計有600萬活動性癲癇患者，約有30%40%患者經(jīng)長期藥物治療后仍有反復(fù)出現(xiàn)癲癇發(fā)作，稱為難治性癲癇。

2021年11月，一封名為“如何讓我們的孩子活下去”的求助信在網(wǎng)絡(luò)流傳，這封來自1000余個罕見病癲癇患兒家長的聯(lián)名信，急求癲癇治療藥物氯巴占，引起輿論廣泛關(guān)注。

2022年6月，為滿足氯巴占臨床用藥急需，國家衛(wèi)健委聯(lián)合國家藥監(jiān)局發(fā)布《氯巴占臨時進口工作方案》，制定了氯巴占臨時進口的申請工作流程、藥品使用管理、處方醫(yī)師條件等規(guī)范，全國共有50家醫(yī)院具備使用資格，北京協(xié)和醫(yī)院負(fù)責(zé)牽頭。

9月20日，人福醫(yī)藥（600079.SH）公告公司研發(fā)的氯巴占片獲得藥品注冊證書，這是國內(nèi)第一款氯巴占仿制藥。人福醫(yī)藥向經(jīng)濟觀察網(wǎng)記者介紹，宜昌人福氯巴占預(yù)計將于今年10月份上市。

氯巴占代購難

“去年以前每盒400元左右，后來渠道變少后，價格漲到了七八百元。”9月21日，Dravet綜合征（難治性癲癇之一）患者組織——卓蔚寶貝支持中心的執(zhí)行主任趙玲說，不少家長仍在為難找氯巴占購買渠道發(fā)愁。

蝴蝶結(jié)結(jié)節(jié)性硬化癥患者組織負(fù)責(zé)人劉金柱也介紹，盡管去年下半年后氯巴占使用問題受到了輿論和相關(guān)部門的重視，但藥品獲取渠道也越來越少，缺藥成為常態(tài)，“幾乎每天都會有人問有沒有氯巴占的藥品和渠道”。他回憶，以前患者家長大多向德國、法國及印度等地買藥，去年有患兒家長因代購氯巴占被查處后，大家驚恐不已，曾幫助過他買藥的國內(nèi)國外人士紛紛刪除了他的聯(lián)系方式。

對于需要氯巴占治療的難治性癲癇患兒來說，斷藥會導(dǎo)致孩子癲癇復(fù)發(fā)或加重發(fā)作，嚴(yán)重時會危及生命。

患兒家長們一直期盼氯巴占可以在國內(nèi)上市，解決患者用藥困境。9月20日國產(chǎn)氯巴占獲批上市，讓不少家長看到了希望。牽頭發(fā)起“如何讓我們的孩子活下去？”求助信的“一米陽光松松爸”，當(dāng)晚也立即在朋友圈分享了這一消息。

9月22日晚，當(dāng)趙玲得知北京協(xié)和醫(yī)院可以開出氯巴占后，開心不已，家住安徽的她希望當(dāng)?shù)氐尼t(yī)院也能加快落地。

國產(chǎn)氯巴占預(yù)計10月上市

進口氯巴占從《氯巴占臨時進口工作方案》發(fā)布至今，歷經(jīng)了近3個月才正式落地牽頭醫(yī)院。對于全面進入醫(yī)院落地的時間，經(jīng)濟觀察網(wǎng)記者咨詢了進口氯巴占生產(chǎn)商賽諾菲，對方表示不便回應(yīng)。

國產(chǎn)氯巴占獲批后，何時能真正入院，也成為眾多患兒家長關(guān)注的問題。

國產(chǎn)氯巴占的研發(fā)可以追溯到2017年，當(dāng)時氯巴占被選為“中國大陸境內(nèi)尚未注冊上市且臨床急需的兒童用藥”，列入《第二批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品建議清單》。長期從事中樞神經(jīng)領(lǐng)域藥物研發(fā)的人福醫(yī)藥決定開發(fā)這款藥物。

2018年，人福醫(yī)藥相關(guān)研發(fā)申請獲得國家藥監(jiān)局立項審批，歷經(jīng)近4年的研發(fā)，累計投入約4500萬元人民幣，人福醫(yī)藥開發(fā)出國內(nèi)首個獲批用于2歲及以上LGS患者癲癇發(fā)作的聯(lián)合治療藥物氯巴占。

而根據(jù)《氯巴占治療難治性癲癇專家共識（2022）》意見，氯巴占對于高發(fā)于兒童期的癲癇性腦病，如年齡≥2歲LGS患者、年齡≥3歲Dravet綜合征患者、以及年齡≥2歲EMAS患者等都是推薦用藥。

“宜昌人福氯巴占預(yù)計將于10月份上市。根據(jù)國家規(guī)定，藥品上市后需要在各省招采平臺申報掛網(wǎng)，才具備進入全國公立醫(yī)院銷售資格。”人福醫(yī)藥有關(guān)負(fù)責(zé)人表示，人福一直在與國家相關(guān)部門緊密溝通，加快在各省掛網(wǎng)和醫(yī)院進院速度，使患者盡早在醫(yī)院買到藥。

對于患兒家長關(guān)注的銷售價格，人福醫(yī)藥稱，價格正在綜合考慮中，將比進口藥品更有價格優(yōu)勢。“上市這個產(chǎn)品的初衷是為了改善國內(nèi)難治性癲癇患者用藥短缺的現(xiàn)狀，對企業(yè)而言

社會價值大于經(jīng)濟利益，企業(yè)在定價時也會充分考慮患者家庭的承受能力。”

據(jù)統(tǒng)計，氯巴占口服制劑2021年在全球銷售額約為3億美元。人福醫(yī)藥認(rèn)為，氯巴占作為臨床急需用藥獲批上市，將填補國內(nèi)市場空白，進一步滿足兒童癲癇臨床治療用藥需求。