癲癇患兒藥物氯巴占正式獲批入院 每盒317元

經濟觀察網 記者 張英 9月22日，北京協和醫院相關醫生向經濟觀察網確認，進口氯巴占當日已正式進入醫院，每盒價格317元（10mg100片/盒），神經科癲癇組授權醫生具有處方權。

氯巴占是一種用于兒童期起病難治性癲癇患者的主要藥物，最早在1970年于澳大利亞獲批，此后在100多個國家廣泛使用，不過長期以來未進入中國市場。國內患兒家長只能通過海外代購方式購買，但自2021年以來，隨著海關查處力度加大，不少患兒面臨斷藥。

相關數據顯示，我國癲癇總體患病率4‰7‰，估計有600萬活動性癲癇患者，約有30%40%患者經長期藥物治療后仍有反復出現癲癇發作，稱為難治性癲癇。

2021年11月，一封名為“如何讓我們的孩子活下去”的求助信在網絡流傳，這封來自1000余個罕見病癲癇患兒家長的聯名信，急求癲癇治療藥物氯巴占，引起輿論廣泛關注。

2022年6月，為滿足氯巴占臨床用藥急需，國家衛健委聯合國家藥監局發布《氯巴占臨時進口工作方案》，制定了氯巴占臨時進口的申請工作流程、藥品使用管理、處方醫師條件等規范，全國共有50家醫院具備使用資格，北京協和醫院負責牽頭。

9月20日，人福醫藥（600079.SH）公告公司研發的氯巴占片獲得藥品注冊證書，這是國內第一款氯巴占仿制藥。人福醫藥向經濟觀察網記者介紹，宜昌人福氯巴占預計將于今年10月份上市。

氯巴占代購難

“去年以前每盒400元左右，后來渠道變少后，價格漲到了七八百元。”9月21日，Dravet綜合征（難治性癲癇之一）患者組織——卓蔚寶貝支持中心的執行主任趙玲說，不少家長仍在為難找氯巴占購買渠道發愁。

蝴蝶結結節性硬化癥患者組織負責人劉金柱也介紹，盡管去年下半年后氯巴占使用問題受到了輿論和相關部門的重視，但藥品獲取渠道也越來越少，缺藥成為常態，“幾乎每天都會有人問有沒有氯巴占的藥品和渠道”。他回憶，以前患者家長大多向德國、法國及印度等地買藥，去年有患兒家長因代購氯巴占被查處后，大家驚恐不已，曾幫助過他買藥的國內國外人士紛紛刪除了他的聯系方式。

對于需要氯巴占治療的難治性癲癇患兒來說，斷藥會導致孩子癲癇復發或加重發作，嚴重時會危及生命。

患兒家長們一直期盼氯巴占可以在國內上市，解決患者用藥困境。9月20日國產氯巴占獲批上市，讓不少家長看到了希望。牽頭發起“如何讓我們的孩子活下去？”求助信的“一米陽光松松爸”，當晚也立即在朋友圈分享了這一消息。

9月22日晚，當趙玲得知北京協和醫院可以開出氯巴占后，開心不已，家住安徽的她希望當地的醫院也能加快落地。

國產氯巴占預計10月上市

進口氯巴占從《氯巴占臨時進口工作方案》發布至今，歷經了近3個月才正式落地牽頭醫院。對于全面進入醫院落地的時間，經濟觀察網記者咨詢了進口氯巴占生產商賽諾菲，對方表示不便回應。

國產氯巴占獲批后，何時能真正入院，也成為眾多患兒家長關注的問題。

國產氯巴占的研發可以追溯到2017年，當時氯巴占被選為“中國大陸境內尚未注冊上市且臨床急需的兒童用藥”，列入《第二批鼓勵研發申報兒童藥品建議清單》。長期從事中樞神經領域藥物研發的人福醫藥決定開發這款藥物。

2018年，人福醫藥相關研發申請獲得國家藥監局立項審批，歷經近4年的研發，累計投入約4500萬元人民幣，人福醫藥開發出國內首個獲批用于2歲及以上LGS患者癲癇發作的聯合治療藥物氯巴占。

而根據《氯巴占治療難治性癲癇專家共識（2022）》意見，氯巴占對于高發于兒童期的癲癇性腦病，如年齡≥2歲LGS患者、年齡≥3歲Dravet綜合征患者、以及年齡≥2歲EMAS患者等都是推薦用藥。

“宜昌人福氯巴占預計將于10月份上市。根據國家規定，藥品上市后需要在各省招采平臺申報掛網，才具備進入全國公立醫院銷售資格。”人福醫藥有關負責人表示，人福一直在與國家相關部門緊密溝通，加快在各省掛網和醫院進院速度，使患者盡早在醫院買到藥。

對于患兒家長關注的銷售價格，人福醫藥稱，價格正在綜合考慮中，將比進口藥品更有價格優勢。“上市這個產品的初衷是為了改善國內難治性癲癇患者用藥短缺的現狀，對企業而言

社會價值大于經濟利益，企業在定價時也會充分考慮患者家庭的承受能力。”

據統計，氯巴占口服制劑2021年在全球銷售額約為3億美元。人福醫藥認為，氯巴占作為臨床急需用藥獲批上市，將填補國內市場空白，進一步滿足兒童癲癇臨床治療用藥需求。