國內首個利用轉基因動物生產的罕見病治療藥物獲批臨床

國內首個利用轉基因動物生產的罕見病治療藥物獲批臨床

【國內首個利用轉基因動物生產的罕見病治療藥物獲批臨床】財聯社12月20日電，國藥集團中國生物成都生物制品研究所研發的“重組人C1酯酶抑制劑”獲國家藥品監督管理局簽發的《藥物臨床試驗批準通知書》。該藥品系國內首個利用轉基因動物生產獲準進入臨床研究的治療性藥物。人C1酯酶抑制主要用于治療急性發作的成人及青少年遺傳性血管性水腫（Hereditary angioedema，HAE）。HAE 是一種罕見、嚴重的常染色體顯性遺傳病，患病率約為1.5/100000。