罕見病類特醫(yī)食品上市進程加快！市場監(jiān)管總局試運行優(yōu)先審評審批程序

來源：央視新聞客戶端

記者今天從市場監(jiān)管總局獲悉：《特殊醫(yī)學用途配方食品注冊管理辦法》正在修訂中，計劃將罕見病類特殊醫(yī)學用途配方注冊審評時限從60個工作日縮短至30個工作日，優(yōu)先安排開展現(xiàn)場核查和抽樣檢驗，切實優(yōu)化注冊審評程序，加快產(chǎn)品上市進程。目前，市場監(jiān)管總局已試運行“對臨床急需的罕見病類特殊醫(yī)學用途配方食品適用優(yōu)先審評審批程序”，特殊醫(yī)學用途配方食品是為了滿足進食受限、消化吸收障礙、代謝紊亂或特定疾病狀態(tài)人群對營養(yǎng)素或膳食的特殊需要，專門加工配制而成的配方食品。我國《第一批罕見病目錄》包括苯丙酮尿癥（PKU）在內(nèi)的18種代謝障礙罕見病治療過程中需及時、終生、足量使用特醫(yī)食品，特醫(yī)食品是此類罕見病臨床治療中的主要和核心治療方式，PKU患者稱之為“藥奶”。如未得到及時治療，患者將面臨發(fā)育遲緩或倒退，甚至致殘致死的嚴重后果。

罕見病患病率較低（低于萬分之一），這類特醫(yī)食品市場需求總量小，研發(fā)投入大產(chǎn)出小，企業(yè)大多不愿研發(fā)或者不具備研發(fā)能力。我國人口基數(shù)大，盡管患病率低，但罕見病患者總體數(shù)量仍較多，罕見病類特醫(yī)食品供需矛盾突出，國內(nèi)很多病患家庭通過跨境電商、海外代購等方式購買，貨源不穩(wěn)定，價格偏高，產(chǎn)品質(zhì)量難以保證。

市場監(jiān)管總局在保證產(chǎn)品食用安全有效的基礎(chǔ)上，積極推動解決罕見病類特醫(yī)食品的可及性。鑒于罕見病類特醫(yī)食品主要源于境外、國內(nèi)相關(guān)研發(fā)基礎(chǔ)薄弱的現(xiàn)狀，市場監(jiān)管總局深入臨床醫(yī)療機構(gòu)詳細了解罕見病診療、特醫(yī)食品使用以及病患愈后隨訪有關(guān)情況，組織相關(guān)權(quán)威機構(gòu)和專家研究完善罕見病類特醫(yī)食品研發(fā)、生產(chǎn)銷售以及上市后跟蹤評估等環(huán)節(jié)要求，鼓勵企業(yè)聯(lián)合醫(yī)療機構(gòu)加大研發(fā)投入，切實保證產(chǎn)品配方科學、有效。

（總臺央視記者 李晶晶）